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EIGER公司的聚乙二醇化干扰素λ获得FDA突破性疗法认定用于治疗丁肝 

（文章来源：Eiger BioPharmaceuticals, Inc.） 

      美国加州Eiger Biopharmaceuticals公司宣布，2019年8月20日Eiger公司开发的聚乙二醇化干扰素λ（pegylated interferon-lambda）已获得FDA突破性疗法认定，用于治疗丁肝病毒(HDV)感染。 

      突破性治疗指定是一个旨在加快开发和审查用于治疗严重疾病的药物的过程，初步临床证据表明，该药物在临床意义上可能比现有治疗有实质性的改善（clinically significant endpoint）。Eiger的产品应用在2期临床阶段，有33名HDV感染HDV患者的使用INF lambda（干扰素λ）单药疗法研究数据的支持。INF lambda是治疗HDV的first-in-class III型干扰素，HDV是人类病毒性肝炎中最严重的一种，目前尚无批准的治疗方法。

关于PEG化的干扰素λ（Peginterferon Lambda) 

      干扰素λ是一种特征良好、同类第一（first-in-class）III型干扰素（IFN），它刺激免疫反应，这对病毒感染期间宿主保护至关重要。干扰素λ靶向III型干扰素的受体，与干扰素α（IFNα）靶向的I型干扰素受体不同。这些IFN III型受体在肝细胞中高度表达，但在造血和中枢神经系统细胞中表达有限，这可能降低脱靶效应并提高干扰素的耐受性。尽管干扰素λ不使用IFN-alfa受体，但通过IFG-lambda或IFN-alfa受体复合物发送信号会激活相同的Jak-STAT信号转导级联。

       Eiger从BMS百时美施贵宝获得了lambda的全球授权。lambda曾在临床第一阶段、第二阶段和第三阶段临床试验中应用于3000多名患者。Eiger在国际学术中心，首次在临床二期对超过50名HDV感染患者进行了INF lambda单药疗法的研究，在接受治疗24周之后，证明患者的持续病毒学应答率（durable virologic response）达到36%。临床二期的第二个研究正在开展，将INF lambda与洛那法尼（lonafarnib）和利托那韦（ritonavir）联用。被美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）授予孤儿药物称号，并被美国FDA指定为突破性治疗和快速通道。lambda是一种研究性药物，目前在国际上尚未批准用于任何适应症。 

关于丁型肝炎 (HDV)

       丁型肝炎是由HDV感染造成的，被认为是人类病毒性肝炎中最严重的类型之一。HDV感染只会在乙肝病毒（HBV）感染患者中发生。丁型肝炎与乙肝相比，导致更严重的肝病，与加速肝脏纤维化，肝癌和肝功能衰竭相关。目前经FDA批准的治疗HBV的核苷治疗只能抑制乙肝的HBV DNA，不能影响HBsAg，因此对丁肝HDV无效。开发HBV靶向功能治疗的研究药物，预计不会消除HBsAg的肝外贮存，因此预计不会影响HDV感染。

      丁型肝炎是一种对全球健康有重大影响的疾病，可能影响到1500万至2000万的人群，丁肝HDV在世界各地的流病学数据不同。据统计，大约4.3%-5.7%慢性乙肝患者会受到丁肝病毒HDV感染。

关于艾格尔生物制药公司Eiger BioPharmaceuticals 

      Eiger BioPharmaceuticals是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发和商业化用于治疗罕见疾病的新药（first-in-class）。艾格已经建立了一个多元化的，后期阶段的良好特征候选产品组合，具有解决未满足医疗需求的疾病的潜力，已经确定了一种新的治疗生物学，并且迫切需要有效的治疗方法。艾格尔管理团队在广泛的治疗方法的临床开发和商业化方面拥有丰富的经验，并在孤儿指定药物方面拥有特殊的专业知识。

      Eiger BioPharmaceuticals公司的主要项目是Lonafarnib，一种口服生物可利用的小分子，正在进行III期临床试验，用于治疗丁型肝炎病毒（HDV）感染。 

      Eiger公司的 II 期临床候选产品还包括：Lambda，其靶向III型IFN受体；Exendin 9-39，用于治疗肥胖后低血糖症；和Ubenimex，一种用于治疗淋巴水肿的白三烯A4水解酶的口服小分子抑制剂。